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Klinische Studien: Chancen nutzen

Bevor ein neues Medikament für Patienten zugelassen wird, muss es in sogenannten klinischen Studien getestet werden. Teilnehmende Patienten können von einer intensiven Betreuung und neuen Therapien profitieren. Doch nicht jede Studie eignet sich für jeden Patienten. Ärzte, Selbsthilfegruppen und Studiendatenbanken können bei der Suche nach einer passenden Studie unterstützen.

Klinische Studien

Was sind klinische Studien?

Klinische Studien untersuchen die Wirksamkeit und die Sicherheit neu entwickelter Medikamente. Ein Hersteller muss sie unter genau festgelegten Bedingungen durchführen, um die Zulassung eines neuen Medikaments beantragen zu können. Klinische Studien bestehen in der Regel aus vier aufeinanderfolgenden Studienphasen.

In der ersten Phase (Phase-I-Studien) werden an einer geringen Patientenzahl (etwa 60 bis 80 Studienteilnehmer) zunächst Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffes überprüft. In Phase II wird dann an einer Patientengruppe mit zwischen 20 und 300 Probanden die Wirksamkeit überprüft, die anschließend in Phase III an großen Patientengruppen mit 300 bis 3000 und mehr Probanden bestätigt wird. 

Patientengruppen klinische Studien

Bevor eine Studie beginnt, erfolgen viele Untersuchungen und Tests zur Sicherheit. Auch während einer Studie gibt es engmaschige Überwachungen. Doch leider wissen dies viele Menschen nicht und glauben, dass eine Studienteilnahme mit hohen Risiken verbunden ist. Diese Annahme führt dazu, dass zu wenige Krebspatienten im Rahmen von Studien behandelt werden können. Dabei kann eine Studienteilnahme für Patienten eine alternative Therapiemöglichkeit sein und folgende Vorteile mit sich bringen:

  • Neuartige Behandlungsmöglichkeit: Studienteilnehmer können Zugang zu neuen, noch nicht zugelassenen Therapien erhalten.  
  • Wissenschaftlicher Fortschritt: Teilnehmer können einen wertvollen Beitrag zur Krebsforschung leisten und damit anderen Patienten helfen.
  • Intensive Betreuung: Die Studienteilnehmer werden engmaschig betreut.
Klinische Studien in der Krebsforschung, Dr. med. Johannes Bruns (DKG e. V.)

Jede Studie setzt andere Maßstäbe bei der Auswahl von Probanden. Diese richten sich nach dem jeweiligen Studienziel. Auswahlkriterien klinischer Studien können beispielsweise das Alter, das Geschlecht oder die An- beziehungsweise Abwesenheit bestimmter Erkrankungen sein. Patienten oder gesunde Probanden, die an einer Studie teilnehmen möchten, werden von ihrem Arzt ausführlich informiert und gründlich untersucht. Jede Teilnahme an einer klinischen Studie ist freiwillig und kann jederzeit widerrufen werden.  

Hier finden Sie eine Checkliste mit einer Reihe von Fragen, die Sie Ihrem Arzt stellen können, um mehr über eine geeignete Studie und eine mögliche Teilnahme zu erfahren.

Checkliste herunterladen

Studiendesign – Wirksamkeit gezielt überprüfen

Das sogenannte Studiendesign bildet die Rahmenbedingungen einer Studie ab und unterscheidet sich von Studie zu Studie. Vom Studiendesign hängen später auch die Aussagekraft und damit die Qualität der Studienergebnisse ab. Deshalb muss dies vor Studienbeginn sorgfältig geplant werden. Es richtet sich jeweils nach dem zu prüfenden Arzneimittel, der Studienphase und der Probandengruppe.

Im Folgenden werden die wichtigsten Begriffe eines Studiendesigns erklärt: 

Placebokontrolliert

Aus den Studienteilnehmern werden zwei Gruppen gebildet: Die eine erhält ein sogenanntes Verum, ein Medikament mit dem zu testenden Wirkstoff, die andere ein Placebo. Dabei handelt es sich um ein Scheinmedikament ohne Wirkstoffe. Dies wird jedoch in der Onkologie nahezu nie angewandt.

Aktiv kontrolliert

Ein Teil der Studienteilnehmer erhält ein bereits zugelassenes, etabliertes Medikament, der andere Teil den zu prüfenden Wirkstoff. Im Vergleich werden Unterschiede in puncto Wirksamkeit und Verträglichkeit sichtbar.

Single-dose

Die Studienteilnehmer nehmen das zu prüfende Medikament nur einmal während der gesamten Studiendauer ein.

Open label

Studienteilnehmer und Ärzte sind über den verabreichten Wirkstoff sowie seine Dosierung in Kenntnis gesetzt.

Doppelblind

Weder Ärzte noch Patienten wissen, wer das Medikament mit dem zu testenden Wirkstoff und wer das Vergleichspräparat einnimmt. Die Medikamentenpackungen erhalten Codenummern, die in die Patientenakten eingetragen werden. Erst nach dem Ende der Behandlung im Rahmen der Studie werden sie entschlüsselt und die Ergebnisse der Patientengruppen verglichen. 

Randomisiert

Die Probanden werden zufällig auf die zwei Gruppen aufgeteilt. Dies erfolgt meist per Computer. So können keine systematischen Fehler entstehen. Der Arzt hat keinen Einfluss auf die Aufteilung.

Balanced

Zu Beginn werden zwei gleich große Gruppen der Studienteilnehmer gebildet. Im Studienverlauf kommt es meist zu einer Veränderung der Teilnehmerzahl: wenn Teilnehmer die Studie verlassen („dropouts“) oder wenn der Studienleiter die Teilnehmer aus Sicherheitsgründen entlässt („withdrawls“). Der Begriff „balanced“ meint das geplante sowie das tatsächliche Zahlenverhältnis der Gruppen.

Gut zu wissen

Bei lebensbedrohlichen Krankheiten wie zum Beispiel Krebs werden in der Regel keine placebokontrollierten Studien durchgeführt. Den Patienten muss nach wie vor eine wirksame Therapie gewährleistet werden, die ihnen auch ohne Studienteilnahme im Rahmen ihrer Behandlung zuteilwird. 

Endpunkte von Studien – Zielkriterien einer klinischen Studie

Eine Herausforderung bei der Planung klinischer Studien ist es, passende Zielkriterien zu definieren, sogenannte klinische Endpunkte, anhand derer der Erfolg einer Studie nachweislich belegt werden kann. Endpunkte sind dabei immer vorab klar definierte klinische Parameter, wie etwa ein längeres Überleben.

Wissenschaftler unterscheiden zwischen primären (erstrangigen) und sekundären (zweitrangigen) Endpunkten. Während zu den primären Endpunkten meist die krankheitsbedingte Sterblichkeit, der Rückgang (Remission) oder das Wiederauftreten einer Erkrankung (Rezidiv) zählen, stellen sekundäre Endpunkte oft schwer messbare Parameter dar, da sie sich auf Parameter wie die Verträglichkeit oder die Lebensqualität der Patienten beziehen.

Liegen primäre Endpunkte zu weit in der Zukunft, können zur Erfolgsmessung einer Behandlungsmaßnahme auch sogenannte Surrogat-Endpunkte (Surrogat = Ersatz) herangezogen werden. Surrogate sind Merkmale bzw. Laborbefunde, die als Ersatz für klinische Endpunkte genutzt werden können. Dabei messen sie jedoch keinen direkten klinisch- relevanten Nutzen für den Patienten. So eignet sich zum Beispiel bei einer Studie zu einem Cholesterinsenker der Cholesterinspiegel, ein bestimmter Laborwert bei Blutuntersuchungen, als Surrogat-Endpunkt. Der Grund: Bei einem erhöhten Cholesterinspiegel ist die Wahrscheinlichkeit für einen Herzinfarkt erhöht. 

Gut zu wissen

Für den Beleg, dass eine Behandlungsmaßnahme innerhalb einer klinischen Studie erfolgreich war, können auch Surrogat-Endpunkte herangezogen werden, wenn die primären Endpunkte zu weit in der Zukunft liegen. 

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