Klinische Studien: Chancen nutzen

Bevor ein neues Medikament für Patienten zugelassen wird, muss es in sogenannten klinischen Studien getestet werden. Teilnehmende Patienten können von einer intensiven Betreuung und neuen Therapien profitieren. Doch nicht jede Studie eignet sich für jeden Patienten. Ärzte, Selbsthilfegruppen und Studiendatenbanken können bei der Suche nach einer passenden Studie unterstützen.

Klinische Studien

Was sind klinische Studien?

Klinische Studien untersuchen die Wirksamkeit und die Sicherheit neu entwickelter Medikamente. Ein Hersteller muss sie unter genau festgelegten Bedingungen durchführen, um die Zulassung eines neuen Medikaments beantragen zu können. Klinische Studien bestehen in der Regel aus vier aufeinanderfolgenden Studienphasen.

In der ersten Phase (Phase-I-Studien) werden an einer geringen Patientenzahl (etwa 60 bis 80 Studienteilnehmer) zunächst Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffes überprüft. In Phase II wird dann an einer Patientengruppe mit zwischen 20 und 300 Probanden die Wirksamkeit überprüft, die anschließend in Phase III an großen Patientengruppen mit 300 bis 3000 und mehr Probanden bestätigt wird.

Bevor eine Studie beginnt, erfolgen viele Untersuchungen und Tests zur Sicherheit. Auch während einer Studie gibt es engmaschige Überwachungen. Doch leider wissen dies viele Menschen nicht und glauben, dass eine Studienteilnahme mit hohen Risiken verbunden ist. Diese Annahme führt dazu, dass zu wenige Krebspatienten im Rahmen von Studien behandelt werden können. Dabei kann eine Studienteilnahme für Patienten eine alternative Therapiemöglichkeit sein und folgende Vorteile mit sich bringen:

Neuartige Behandlungsmöglichkeit: Studienteilnehmer können Zugang zu neuen, noch nicht zugelassenen Therapien erhalten.
Wissenschaftlicher Fortschritt: Teilnehmer können einen wertvollen Beitrag zur Krebsforschung leisten und damit anderen Patienten helfen.
Intensive Betreuung: Die Studienteilnehmer werden engmaschig betreut.

Klinische Studien in der Krebsforschung, Dr. med. Johannes Bruns (DKG e. V.)

Jede Studie setzt andere Maßstäbe bei der Auswahl von Probanden. Diese richten sich nach dem jeweiligen Studienziel. Auswahlkriterien klinischer Studien können beispielsweise das Alter, das Geschlecht oder die An- beziehungsweise Abwesenheit bestimmter Erkrankungen sein. Patienten oder gesunde Probanden, die an einer Studie teilnehmen möchten, werden von ihrem Arzt ausführlich informiert und gründlich untersucht. Jede Teilnahme an einer klinischen Studie ist freiwillig und kann jederzeit widerrufen werden.

Hier finden Sie eine Checkliste mit einer Reihe von Fragen, die Sie Ihrem Arzt stellen können, um mehr über eine geeignete Studie und eine mögliche Teilnahme zu erfahren.

Checkliste herunterladen

Studiendesign – Wirksamkeit gezielt überprüfen

Das sogenannte Studiendesign bildet die Rahmenbedingungen einer Studie ab und unterscheidet sich von Studie zu Studie. Vom Studiendesign hängen später auch die Aussagekraft und damit die Qualität der Studienergebnisse ab. Deshalb muss dies vor Studienbeginn sorgfältig geplant werden. Es richtet sich jeweils nach dem zu prüfenden Arzneimittel, der Studienphase und der Probandengruppe.

Im Folgenden werden die wichtigsten Begriffe eines Studiendesigns erklärt:

Placebokontrolliert

Aus den Studienteilnehmern werden zwei Gruppen gebildet: Die eine erhält ein sogenanntes Verum, ein Medikament mit dem zu testenden Wirkstoff, die andere ein Placebo. Dabei handelt es sich um ein Scheinmedikament ohne Wirkstoffe. Dies wird jedoch in der Onkologie nahezu nie angewandt.

Aktiv kontrolliert

Ein Teil der Studienteilnehmer erhält ein bereits zugelassenes, etabliertes Medikament, der andere Teil den zu prüfenden Wirkstoff. Im Vergleich werden Unterschiede in puncto Wirksamkeit und Verträglichkeit sichtbar.

Single-dose

Die Studienteilnehmer nehmen das zu prüfende Medikament nur einmal während der gesamten Studiendauer ein.

Open label

Studienteilnehmer und Ärzte sind über den verabreichten Wirkstoff sowie seine Dosierung in Kenntnis gesetzt.

Doppelblind

Weder Ärzte noch Patienten wissen, wer das Medikament mit dem zu testenden Wirkstoff und wer das Vergleichspräparat einnimmt. Die Medikamentenpackungen erhalten Codenummern, die in die Patientenakten eingetragen werden. Erst nach dem Ende der Behandlung im Rahmen der Studie werden sie entschlüsselt und die Ergebnisse der Patientengruppen verglichen.

Randomisiert

Die Probanden werden zufällig auf die zwei Gruppen aufgeteilt. Dies erfolgt meist per Computer. So können keine systematischen Fehler entstehen. Der Arzt hat keinen Einfluss auf die Aufteilung.

Balanced

Zu Beginn werden zwei gleich große Gruppen der Studienteilnehmer gebildet. Im Studienverlauf kommt es meist zu einer Veränderung der Teilnehmerzahl: wenn Teilnehmer die Studie verlassen („dropouts“) oder wenn der Studienleiter die Teilnehmer aus Sicherheitsgründen entlässt („withdrawls“). Der Begriff „balanced“ meint das geplante sowie das tatsächliche Zahlenverhältnis der Gruppen.

Gut zu wissen

Bei lebensbedrohlichen Krankheiten wie zum Beispiel Krebs werden in der Regel keine placebokontrollierten Studien durchgeführt. Den Patienten muss nach wie vor eine wirksame Therapie gewährleistet werden, die ihnen auch ohne Studienteilnahme im Rahmen ihrer Behandlung zuteilwird.

Endpunkte von Studien – Zielkriterien einer klinischen Studie

Eine Herausforderung bei der Planung klinischer Studien ist es, passende Zielkriterien zu definieren, sogenannte klinische Endpunkte, anhand derer der Erfolg einer Studie nachweislich belegt werden kann. Endpunkte sind dabei immer vorab klar definierte klinische Parameter, wie etwa ein längeres Überleben.

Wissenschaftler unterscheiden zwischen primären (erstrangigen) und sekundären (zweitrangigen) Endpunkten. Während zu den primären Endpunkten meist die krankheitsbedingte Sterblichkeit, der Rückgang (Remission) oder das Wiederauftreten einer Erkrankung (Rezidiv) zählen, stellen sekundäre Endpunkte oft schwer messbare Parameter dar, da sie sich auf Parameter wie die Verträglichkeit oder die Lebensqualität der Patienten beziehen.

Liegen primäre Endpunkte zu weit in der Zukunft, können zur Erfolgsmessung einer Behandlungsmaßnahme auch sogenannte Surrogat-Endpunkte (Surrogat = Ersatz) herangezogen werden. Surrogate sind Merkmale bzw. Laborbefunde, die als Ersatz für klinische Endpunkte genutzt werden können. Dabei messen sie jedoch keinen direkten klinisch- relevanten Nutzen für den Patienten. So eignet sich zum Beispiel bei einer Studie zu einem Cholesterinsenker der Cholesterinspiegel, ein bestimmter Laborwert bei Blutuntersuchungen, als Surrogat-Endpunkt. Der Grund: Bei einem erhöhten Cholesterinspiegel ist die Wahrscheinlichkeit für einen Herzinfarkt erhöht.

Gut zu wissen

Für den Beleg, dass eine Behandlungsmaßnahme innerhalb einer klinischen Studie erfolgreich war, können auch Surrogat-Endpunkte herangezogen werden, wenn die primären Endpunkte zu weit in der Zukunft liegen.

Mythen über klinische Studien

Wenn es um klinische Studien geht, existieren noch viele Unsicherheiten. Doch was steckt hinter den Vorurteilen über klinische Studien? Wir möchten die Mythen aus dem Weg räumen und die Fakten erklären.

Mythos 1: Von einer Teilnahme an einer klinischen Studie profitiert nur der Auftraggeber, also das Pharmaunternehmen, die Klinik oder Universität, nicht aber der Patient.

Gerade Patienten können von einer Studienteilnahme profitieren. Studienteilnehmer haben Zugang zu neuen innovativen Medikamenten und werden sorgfältig durch Spezialisten betreut. Von den Studienergebnissen profitieren nach Marktzulassung auch andere Patienten, die dann gegebenenfalls mit einem wirksameren oder verträglicheren Medikament behandelt werden können.

Mythos 2: Der Patient kann nicht selbst über eine Teilnahme an einer klinischen Studie entscheiden.

Die Entscheidung über die Studienteilnahme treffen Sie selbst. Der Studienarzt wird Sie im Vorfeld genau über die Studie, deren Vorteile und Risiken beraten. Haben Sie Interesse an einer Studienteilnahme, sollten Sie alle aufkommenden Fragen mit dem Studienarzt besprechen. Sie können in Ruhe über eine Teilnahme nachdenken und das Thema auch mit Ihren Angehörigen besprechen.

Mythos 3: Forscher behandeln Patienten wie Versuchskaninchen.

Es gelten strenge nationale und internationale Vorschriften und Regeln, die sicherstellen, dass die Sicherheit, das Wohlbefinden, die Rechte und die Würde der Studienteilnehmer über den gesamten Studienzeitraum gewahrt bleiben. Außerdem hat der Studienteilnehmer jederzeit die Möglichkeit, seine Teilnahme an der Studie zu beenden.

Mythos 4: Klinische Studien sind unsicher.

Bekannte Risiken einer Studie werden vor Beginn von den Studienärzten erklärt. Die Teilnehmer werden ebenfalls über alle Risiken, die während der Studie bekannt werden, informiert. Ihr Gesundheitszustand und ein mögliches Auftreten von Nebenwirkungen, die während der Studienteilnahme auftreten können, werden regelmäßig kontrolliert. Dennoch bleibt ein gewisses Restrisiko bestehen. Daher schreibt das Gesetz dem Studienauftraggeber vor, eine Patientenversicherung abzuschließen. Diese Versicherung soll greifen, wenn trotz aller Vorsichtsmaßnahmen, Gesundheitsschäden nachweislich durch die Behandlung in der Studie entstehen.

Mythos 5: Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist kostspielig.

Für Kosten, die im Rahmen einer klinischen Studie entstehen, kommt der Auftraggeber der Studie oder die anbietende Klinik auf. Davon abweichende Regelungen müssen dem Studienteilnehmer vor Beginn der Behandlung mitgeteilt werden. Die genaue Finanzierung sollte auch mit der Krankenversicherung geklärt werden, zum Beispiel wenn diese bei ambulanter Behandlung für Fahrtkosten zum Studienzentrum aufkommen soll.

Mythos 6: Klinische Studien eignen sich nur für Patienten, die keine andere Therapieoption mehr haben.

Die individuelle Eignung zur Teilnahme an einer klinischen Studie ist von der jeweiligen Studie bzw. dem Patienten und seiner Erkrankung abhängig. Sie kann Aspekte des Alters, Geschlechts, Krankheitszustandes und andere Merkmale beinhalten. Es gibt durchaus Patienten, für die die Teilnahme an einer klinischen Studie eine Chance auf Behandlung ist, wenn alle etablierten Standardtherapien wirkungslos geblieben sind oder Unverträglichkeiten bestehen.

Mythos 7: Sie müssen in der Nähe eines großen Krankenhauses wohnen, um an einer klinischen Studie teilnehmen zu können.

Ihr Wohnort ist für die Teilnahme an einer klinischen Studie nicht entscheidend. Klinische Studien werden zwar in speziell dafür qualifizierten Studienzentren durchgeführt. Dieses kann weiter entfernt von Ihrem Wohnort, aber auch in einem Krankenhaus oder in einer niedergelassenen Arztpraxis in Ihrer Nähe sein.

Mythos 8: Einverständniserklärungen dienen nur den Juristen.

Mit Ihrer schriftlichen Einverständniserklärung können Studienteilnehmer aktiv einer Teilnahme zustimmen. Denn mit ihrer Unterschrift bestätigen sie, dass sie ausführlich über die vorgesehenen Behandlungen und damit verbundenen Untersuchungen informiert wurden und auch mögliche Risiken zur Kenntnis nehmen. Darüber hinaus werden Patienten mittels Einverständniserklärung auch über ihre Rechte informiert, wie beispielsweise das Recht, die Studie jederzeit abzubrechen. Bei Fragen zur Einverständniserklärung wird Ihnen Ihr Studienarzt sehr gerne zur Seite stehen.

Mythos 9: Als Studienteilnehmer werde ich zum »Gläsernen Patienten«.

Der Umgang mit Patientendaten und die Weitergabe zur Auswertung klinischer Studien sind in Deutschland streng reguliert und unterliegen strengen Datenschutzbestimmungen. So wird Ihr Name beispielsweise durch eine Patientennummer ersetzt, um die Anonymität der Daten sicherzustellen. Alle Einzelheiten der Behandlung im Rahmen der Studie werden in Ihrer Patientenakte dokumentiert. Dazu gehören die Art der Behandlung und alle Ergebnisse der Eingangs-, Zwischen- und Abschlussuntersuchungen. Alle Personen, die an der Studie beteiligt sind, sowie die Behörden unterliegen der Schweigepflicht. Die Datenschutzbestimmungen werden Ihnen zusammen mit der Patienteninformation vor Beginn der Studie ausgehändigt.

Quellen

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www.krebsinformationsdienst.de/grundlagen/neue-verfahren-klinische-forschung.php

www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/so-funktioniert-pharmaforschung/so-entsteht-ein-medikament